Copii bolnavi de maladia Krabbe pot fi salvati prin transplant de celule stem din sangele din cordonul ombilical

Conform unui studiu publicat in New England Journal of Medicine (19 mai 2005), copii bolnavi de maladia genetica Krabbe pot fi salvati si activitatea lor craniana mentinuta daca primesc un transplant de celule stem din sangele din cordonul ombilical inainte ca boala sa avanseze.

Cercetatorii de la Duke University Medical Center's Pediatric blood and Marrow Transplant Program si The Clinical Center for the Study of Development & Learning de la University of North Carolina at Chapel Hill (UNC-CH) afirma ca in lipsa unui transplant rapid de celule stem din sangele din cordonul ombilical, copiii diagnosticati cu maladia Krabbe vor incepe sa isi piarda intr-un timp foarte scurt functiile motorii si cognitive, iar decesul va surveni inainte de varsta de 2 ani.

Studiul vine in primul rand sa demonstreze ca exista un tratament salvator pentru nou-nascutii diagnosticati cu maladia Krabbe, acestor copii lipsindu-le o enzima care are ca rol formarea invelisul din mielina care protejeaza celulele creierului impotriva degradarii. Mai mult, cercetarile au aratat ca celulele stem din sangele din cordonul ombilical pot salva vietile si copiilor suferind de alte maladii incurabile legate de deficitul de enzime lizosomale.

Acest deficit de enzime lizosomale este cauza a peste 45 de maladii rare, ca de exemplu maladia Krabbe, Sindromul Hurler, Adrenoleucodistrofie, Leucodistrofie metacromatica, Maladia Tay-Sachs, maladia Sandhoff etc.

"Boala poate fi neobisnuita, dar costul suportat de copil, de familia lui si de intreaga societate este enorm cand se iau in calcul greutatile intampinate in a avea grija de un copil cu dizabilitati severe", sustine dr. Joanna Kurtzberg, seniorul acestui studiu. "Este imposibil sa pui un pret pe viata unui copil."

Dr. Kurtzberg a fost initiatorul transplantului de celulele stem din sangele din cordonul ombilical pentru aceste tipuri de maladii. Din 1993, impreuna cu echipa ei, dr. Kurtzberg a tratat si a salvat 147 copii suferind de cancer si diverse tipuri de maladii genetice prin transplant de celule stem din sangele din cordonul ombilical. Transplanturile au fost atat autologe, cat si alogene. Cel mai in varsta pacient care a suportat un transplant de celule stem este in varsta de 7 ani, se dezvolta si progreseaza intr-un ritm normal, confirma Dr. Kurtzberg.

Sursa: dukehealth.org