Diabet - Noutati despre tratamente cu celule stem

Exista doua tipuri de celule stem: embrionare si adulte. Celulele stem apar inca de la formarea embrionului uman, insa momentul optim pentru recoltare este la nastere, din cordonul ombilical. Celulele stem sint pluripotente adica au capacitatea de a se transforma in orice celula , tesut sau organ. Prin diviziune ele pot da nastere oricarui tip de celula din cele 220 existente in corpul uman. Celulele stem au capacitatea de a se reinoi si se pot autoreproduce. Potrivit Cord Blood Donor Foundation (Statele Unite ale Americii) mai mult de 70 de afectiuni pot fi tratate cu ajutorul celulelor stem.

Potrivit dr. Mc.Gurkin , englezul care l-a convins pe Papa Benedict al XVI-lea sa sustina public recoltarea de celule stem a anuntat ca echipa sa a ajuns la performanta de a creea in laborator tesut pancreatic, ficat, tesut osos, si tesut neuronal. Acestea nu au fost inca transplantate dar pot fi folosite cu success la experimentarea unor noi medicamente. Celulele stem nu salveaza numai persoana de la care au fost recoltate ci si rudele de gradul I ale acestuia datorita compatibilitatii.
Celulele stem adulte se gasesc in inima, creier, oase, plamini, maduva osoasa, tesut adipos, singe. Initial se credea ca sint mai limitate in posibilitati decit cele embrionare si ca dau nastere doar la tesuturi de tipul celor din care provin dar descoperirile ulterioare au demonstrate ca pot da nastere si la alte tipuri de tesuturi. Celulele stem adulte sint mai greu de extras si de produs decit cele embrionare. Celulele stem adulte sint celule primordiale care pot fi preparate atit din maduva osoasa cit si din single periferic sau alte tesuturi. Infuzate in diverse organe se transforma in celule adulte ale organului respective si preia functiile deficitare ale acestuia. Un beneficiu al acestui tip de transplant ar fi ca fiind propriile celule nu ar fi nevoit sa urmeze un tratament post transplant.

Tratamente promitatoare cu celule stem contra diabetului zaharat de tip 1.

Profesorul Julio Voltarelli de la Universitatea Sao Paulo Brazilia si profesorul Richard Burt de la Universitatea Northwerterm din Chicago –SUA au efectuat un studiu clinic pe 14 pacienti.Tratamentul administrat intravenos a fost urmat de transplantul cu celule stem prelevate din single periferic si cultivate in laborator. Celulele stem au ca scop mentinerea functiei celulelor beta din pancreas, producatoarele de insulina. Din pacientii diagnosticati cu diabet de tipul 1, recent :- unul nu a mai avut nrvoie de insulina 35 de luni- 4 nu au avut nevoie de insulina 21 de luni- 7 nu au avut nevoie de tratament timp de 6 luni- restul nu au avut nevoie de insulina timp de 1-5 luniRezultate incurajatoare dar sint necesare studii biologice pentru a confirma cum actioneaza acest tratament.

Sursa: e-diabet.ro

Talasemia - vindecabila prin transplant de celule stem

Talasemia este o boală a sângelui, care se transmite de la o generaţie la alta. În cazul talasemiei, organismul produce prea puţină hemoglobină care, în mod normal, ajută celulele roşii să distribuie oxigenul în toate celulele organismului. Nivelul scăzut al hemoglobinei duce la anemie şi, implicit, la oboseală şi stare de slăbiciune. Anemia severă poate provoca decesul pacientului.

Talasemia are drept cauză un defect în una sau mai multe gene. Pentru a transmite talasemia copilului, ambii părinţi ai acestuia trebuie să fie purtători de genă patologică. Principalele tipuri de talasemie sunt beta talasemia şi alfa talasemia. În majoritatea cazurilor, talasemia uşoară nu are simptome. Formele mai severe de talasemie se manifestă, în general, prin culoare galbenă a pielii, ameţeală, stare generală proastă, lipsa poftei de mâncare, scădere în greutate, bătăi rapide ale inimii, urină închisă la culoare. Rareori, apar dureri de cap şi abdominale, febră, ţiuit în urechi. Copiii cu o formă mai gravă de talasemie prezintă semne de anemie, încă din primele luni de viaţă. Primul semn de boală este paloarea pielii. Copiii care suferă de această boală cresc mai încet. Celelalte simptome constau în probleme de alimentaţie, diaree şi febră. În lipsa tratamentului, copilul poate deceda sau pot apărea probleme fizice, şi nu numai.Copilul va „căpăta“ o faţă deformată, cu fruntea bombată din cauza expansiunii măduvei osoase în interiorul oaselor. Totodată, ficatul şi splina copilului se vor mări, iar oasele vor fi mai slabe şi se vor rupe uşor. Analizele sangvine sunt esenţiale pentru diagnosticarea cu talasemie. În urma testelor se poate stabili tipul acestei boli. Pe lângă analizele sangvine, pacientul va mai fi supus unor teste care ajută la identificarea altor probleme de sănătate determinate de talasemie. Astfel, se vor efectua teste genetice pentru genele care cauzează talasemia, teste care determină cantitatea de fier din sânge, teste prin care se măsoară cantitatea din diferitele tipuri de hemoglobină.

Medicii pot pune diagnosticul de talasemie în cazurile severe - beta talasemia majoră, anemia Cooley - în primul an de viaţă. Tratamentul depinde de severitatea bolii. Talasemia poate fi uşoară, moderată şi severă.

Talasemia uşoară este forma cea mai frecventă şi nu necesită tratament.

Talasemia moderată se poate trata cu acid folic - o vitamină de care organismul are nevoie pentru a produce noi eritrocite. În cazul în care pacientul cu talasemie moderată prezintă şi o infecţie pot fi necesare şi transfuziile de sânge.Totodată, pacienţii cu acest tip de talasemie trebuie să evite medicamentele care cresc cantitatea de fier din organism: suplimentele de fier sau multivitaminele care conţin fier, antibioticele sulfonamide, vitamina C, care favorizează absorbţia fierului din alimente.

Talasemia severă se tratează cu: transfuzii de snge regulate - un copil cu talasemie severă are simptome încă din primele şase luni de viaţă şi va avea nevoie de transfuzii la fiecare patru-şase săptămâni şi cu acid folic. Rareori, pacienţii cu talasemie severă necesită îndepărtarea chirurgicală a splinei. Transplantul de măduvă osoasă poate vindeca talasemia severă, dar trebuie realizat înainte de apariţia problemelor datorate excesului de fier, iar îndepărtarea unei cantităţi de sânge din organism este, uneori, necesară în urma unui transplant de maduvă reuşit, pentru a reduce cantitatea de fier din organism. Se poate recurge şi la transplantul de celule stem. Această procedură constă din prelevarea de celule stem din cordonul ombilical al unui nou născut şi injectarea lor la un copil cu talasemie severă.

Sursa: 24:ore

Sindromul Down tratat prin transplant de celule stem

Sindromul Down, bolile genetice din copilarie si variate suferinte netratabile la varste fragede datorate unor cauze pre sau post natale, rani de la nastere, retardarea mentala, au fost toate tratate prin transplant de celule stem in clinicile medicale din strainatate de peste 70 ani.

Manualele medicale standard afirma cu tarie ca bolile genetice si cromozomiale nu si-au gasit tratament pana acum, existand doar mici exceptii.In realitate, au existat publicatii diverse ale unor spitale din Germania, Franta, Rusia, Spania, etc., care au raportat succesul obtinut in tratarea multor boli genetice si cromozomiale prin transplant de celule stem, asa ca nihilismul terapeutic nu mai este justificat in niciun fel.

Sindromul Down s-a constituit intr-un exemplu demn de a fi luat in seama. Prof.Dr. F. Schmid a publicat informatii despre tratarea personala a peste 3000 copii diagnosticati cu Sindromul Down, din care 25% au fost capabili sa mearga la scoli normale alaturi de ceilalti copii ai comunitatii din care faceau parte.

In toate aceste cazuri, transplantarea celulelor stem a avut loc la un stadiu incipient al vietii, imediat ce diagnosticul a fost stabilit chiar in viata uterina.Cu cat mai devreme erau transplantate celulelele stem, cu atat mai bun era rezultatul, intrucat “transplantul celulelor stem nu poate repara tesuturile cicatrizate” (tesutul nervos distrus se inlocuieste dupa insanatosirea tesuturilor conective).

Dupa o anumita varsta, un astfel de tratament era total nefolositor: de exemplu, transplantarea celulelor stem pentru un copil cu sindromul Down cu o varsta mai mare de 4 ani s-a dovedit a avea un efect terapeutic minim. Acest lucru se aplica si tratarii leziunilor craniene cauzate de diferite evenimente ce au avut loc in viata uterina sau in timpul nasterii.

Studiile medicale au demonstrat ca in momentul in care nou-nascutul a avut un scor APGAR scazut la nastere, o tomografie a creierului ar trebui sa aiba loc la varsta de 2 saptamani, iar in cazul in care se descopera o maladie, transplantul de celule stem ar trebui sa se faca imediat.Parintii copiilor cu paralizie cerebrala cheltuie resurse mari de bani si timp cautand un tratament cand este deja prea tarziu. Acesta este un lucru tragic mai ales pentru copiii cu serioase leziuni cerebrale care se gasesc intr-o stare de vegetare. La o varsta atat de frageda nu este nevoie de implant de celule stem direct in creier, o aplicatie sistematizata va face acelasi lucru.

Studiile medicale pe 250 pacienti cu sindromul Down au aratat urmatoarele:

• procentajul de copii cu sindromul Down (pana la o varsta de 3.5 ani) cu un index de dezvoltare mentala de peste 50 puncte, a crescut cu 17% inainte de primul transplant de celule stem, cu 58% dupa primul transplant si cu 71% dupa ce-a de-a doua implantare.
  indicele de inteligenta al copiilor mai mari (cu varste intre 4 si 9 ani) a crescut de la 25 - 49 puncte la 50-69 puncte;
• s-au inregistrat scaderi de hiperactivitate, imbunatatirea concentrarii, scaderea stereotipurilor si a comportamentului inertial, imbunatatirea expresivitatii discursului.
  au existat imbunatatiri ale volumului memoriei/ auditoriului, a productivitatii gandirii in diverse categorii
• s-au inregistrat imbunatatiri in zona motorie, mai ales a miscarilor coordonate.
  

Exista peste 2000 de boli genetice si multe variante ale acestora, si numai cateva dintre ele beneficieaza de vreun tratament de orice fel. Unele dintre ele au fost tratate cu succes prin transplant de celule stem , dar multe altele, in special cele foarte rare, nu au inca vreun leac, intrucat nimeni nu a reusit sau incercat sa gaseasca vreunul.Intrucat transplantul de celule stem este perfect sigur, nu exista nimic rau in a incerca sa-l folosesti pentru a trata un copil diagnosticat cu o boala genetica noua.Exista doua situatii posibile: ori se va constata o imbunatatire, ori nu se va intampla nimic in conditia pacientului. Din pacate doctorul poate invata despre beneficiile transplantului cu celule stem pentru tratarea bolii aparute doar prin efectuarea transplantului sau din greseala. Daca parintii hotarasc sa-si trateze copilul, transplantul de celule stem ar trebui sa fie realizat cat mai repede cu putinta.

Sursa: mamica.ro

Copii bolnavi de maladia Krabbe pot fi salvati prin transplant de celule stem din sangele din cordonul ombilical

Conform unui studiu publicat in New England Journal of Medicine (19 mai 2005), copii bolnavi de maladia genetica Krabbe pot fi salvati si activitatea lor craniana mentinuta daca primesc un transplant de celule stem din sangele din cordonul ombilical inainte ca boala sa avanseze.

Cercetatorii de la Duke University Medical Center's Pediatric blood and Marrow Transplant Program si The Clinical Center for the Study of Development & Learning de la University of North Carolina at Chapel Hill (UNC-CH) afirma ca in lipsa unui transplant rapid de celule stem din sangele din cordonul ombilical, copiii diagnosticati cu maladia Krabbe vor incepe sa isi piarda intr-un timp foarte scurt functiile motorii si cognitive, iar decesul va surveni inainte de varsta de 2 ani.

Studiul vine in primul rand sa demonstreze ca exista un tratament salvator pentru nou-nascutii diagnosticati cu maladia Krabbe, acestor copii lipsindu-le o enzima care are ca rol formarea invelisul din mielina care protejeaza celulele creierului impotriva degradarii. Mai mult, cercetarile au aratat ca celulele stem din sangele din cordonul ombilical pot salva vietile si copiilor suferind de alte maladii incurabile legate de deficitul de enzime lizosomale.

Acest deficit de enzime lizosomale este cauza a peste 45 de maladii rare, ca de exemplu maladia Krabbe, Sindromul Hurler, Adrenoleucodistrofie, Leucodistrofie metacromatica, Maladia Tay-Sachs, maladia Sandhoff etc.

"Boala poate fi neobisnuita, dar costul suportat de copil, de familia lui si de intreaga societate este enorm cand se iau in calcul greutatile intampinate in a avea grija de un copil cu dizabilitati severe", sustine dr. Joanna Kurtzberg, seniorul acestui studiu. "Este imposibil sa pui un pret pe viata unui copil."

Dr. Kurtzberg a fost initiatorul transplantului de celulele stem din sangele din cordonul ombilical pentru aceste tipuri de maladii. Din 1993, impreuna cu echipa ei, dr. Kurtzberg a tratat si a salvat 147 copii suferind de cancer si diverse tipuri de maladii genetice prin transplant de celule stem din sangele din cordonul ombilical. Transplanturile au fost atat autologe, cat si alogene. Cel mai in varsta pacient care a suportat un transplant de celule stem este in varsta de 7 ani, se dezvolta si progreseaza intr-un ritm normal, confirma Dr. Kurtzberg.

Sursa: dukehealth.org

Celule NK ( natural killer) din sangele din cordonul ombilical lupta impotriva leucemiei

Cercetatorii de la University of Texas M.D. Anderson Cancer Center au descoperit o terapie care, utilizand celulele NK (natural killer – NK) din sangele din cordonul ombilical, distruge celulele cauzatoare de leucemie din organismul cobailor (soarecilor).

Profesor Doctor Patrick Zweidler-McKay, asistent universitar in pediatrie la Children’s Cancer Hospital M.D. Anderson, a demonstrat faptul ca exista o metoda eficienta pentru mari numarul de celule NK dintr-o singura unitate de sange din cordonul ombilical si de a diminua efectele celulelor anti-leucemie. Aceasta cercetare a fost prezentata la conferinta anuala a American Society of Pediatric Hematology/Oncology din 16 mai 2008.

Incercarile anterioare de a mari volumul de sange obtinut din cordonul ombilical au avut un rezultat nesatisfacator in ceea ce priveste numarul de celule NK. Insa, Zweidler-McKay si mai vechiul sau co-cercetator, Elizabeth Shpall (Profesor la Department of Stem Cell Transplantation and Cellular Therapy din cadrul spitalului M. D. Anderson), au descoperit o noua prin care sa mareasca numarul de celule NK din sangele din cordonul ombilical, generand astfel mai mult de 150 milioane de celule NK intr-o mostra de sange din cordonul ombilical, mentinand in acelasi timp activarea lor in a gasi si a ucide celulele leucemiei.

In momentul in care cobaii sunt infectati cu celule de leucemie umana, aceste celule NK reduc celulele leucemiei limfocitara acuta (ALL) sau leucemiei mielogena acuta ( AML) cu 85%.

“Sangele din cordonul ombilical reprezinta o sursa continua de furnizare de celule NK pentru ca aceste celule detin o sensibilitate ridicata la stimulare, au un potential scazut de a cauza rejetul grefei din partea organismului si sunt puse la dispozitie de bancile de celule stem din intreaga lume.", declara Zweidler-McKay.

Celulele NK creste numarul de celule normale/sanatoase atacand ALL si AML

Rejetul grefei din partea organismului este unul dintre efectele des intalnite la pacientii care sunt supusi unui transplant de celule stem, acesta rezultand atunci cand celulele T din sangele transplantat reactioneaza impotriva propriilor celule ale pacientului. Aceasta reactie poate fi fatala daca nu poate fi tinuta sub control. Celulele NK opereaza diferit de celulele T, neactionand asupra celulelor sanatoase, distrugandu-le insa pe cele canceroase.

Transplanturile efectuate cu ani in urma foloseau un donator compatibil de sange periferic sau maduva osoasa. Insa in 1988, cercetatorii au descoperit ca sangele din cordonul ombilical reprezinta inca o sursa pentru transplantul de celule stem. Celulele stem din sangele din cordonul ombilical sunt celule imature si de aceea rata de compatibilitate este mai mare, mai ales in cazul etniilor non-caucaziene, si pot fi stocate pe o perioada indelungata pentru o eventuala folosire.

Studiile realizate de catre Zweidler-McKay implica selectarea celulelor NK din sangele din cordonul ombilical. Volumul sangelui din cordonul ombilical este marit, celulele NK sunt mentinute active pe parcursul celor 3 saptamani de expansiune prin folosirea componentelor cytokine, interleukin-2 si unei celule tinta, K562.

Odata ce procedeul este incheiat, celulele NK pot fi transplantate pacinetului fara a mai fi nevoie de chimioterapie in prealabil. Dr.Zweidler-McKay sustine faptul ca acest tip de transplant poate fi folosit la adultii care au suportat deja un transplant, dar si in cazul copiilor care nu pot fi supusi altui tip de tratament cu celule stem.

"Aceste celule NK demonstreaza o activitate citotoxica semnificativa impotriva celulelor AML si ALL, precum si in cazul blastilor leucemiei. Este foarte important faptul ca tipurile umane de AML si ALL din organismul cobailor ( soarecilor) au fost sensibile la infuzia de celule NK.", sustine Dr. Zweidler-McKay. "Aceste rezultate sustin studiul conform caruia celulelor NK derivate din sangele din cordonul ombilical detin un potential imuno-terapeutic in cazul leucemiilor acute."

Coordonatorul acestor studii este Profesor Doctor Dongxia Xing, secondat de cercetatorii Zweidler-McKay si Shpall, toti fiind membri ai M.D. Anderson.

Sursa: ScienceDaily.com, 16 May 2008