Tulburarile metabolice includ numeroase boli mostenite genetic, marcate de deficienta unor enizime specifice de care organismul are nevoie. Netratate, aceste boli pot afecta oasele, creierul, sistemul nervos central, provocand uneori si moartea prematura.
Joanne Kurtzberg, profesor de pediatrie si patologie si director al Pediatric Blood And Marrow Transplant Program din cadrul Duke University Medical Center a declarat ca exista un nou tip de transplant cu celule stem din cordonul ombilical. Acest transplant foloseste celule stem prelucrate pentru a accelera si a imbunatati procesul de grefare. Transplant pilot este incercat de catre un grup de gravide care sunt expuse riscului de a da nastere unor copii cu tulburari metabolice letale.
In ultimul deceniu, transplantul de celule stem din cordonul ombilical a fost efectuat dupa nastere, de cele mai multe ori fiind incununat de succes. Insa, Kurtzberg sustine ca momentul in care se efectueaza transplantul este crucial : "Ideea este de a furniza copilului celule stem din cordonul ombilical de la un donator sanatos, care au potentialul de a furniza gene sanatoase si care sa inlocuiasca genele defecte din celulele proprii ale copilului". In plus, Kurtzberg afirma ca cu cat este realizat mai devreme, cu atat transplantul are mai multe sanse de reusita, de aceea alegandu-se tipul de transplant fetal.
Transplantul fetal se face dupa diagnosticarea fatului si dupa ce parintii aproba tratamentul. Transplantul are loc in saptamanile 12-14 de sarcina si consta in injectarea celulelor stem direct in abdomenul fatului. Urmeaza apoi o perioada post transplant, in care se asteapta rezultatul operatiunii. La nastere, copilul va fi testat pentru a vedea daca celulele donate sunt prezente si daca transplantul a reusit. In caz contrar, copilul va beneficia de chimioterapie si de un transplant conventional cu celule stem din sangele din cordonul ombilical in primele saptamani de viata.
Kurtzberg este de parere ca transplantul pilot se adreseaza tuturor femeilor gravide care sunt expuse riscului de a da nastere unui copil ce sufera de boala Krabbe, leucodistrofie, boala Pelizaeus-Maerzbacher, boala Tay-Sachs sau boala Sandoff.
Celulele folosite in acest tip de transplant sunt pregatite de catre Aldagen Inc., companie biofarmaceutica din Durham.
Sursa: Healthjockey.com